美國加州福斯特城與中國上海,2019年8月6日,拓臻生物的合作伙伴GENFIT宣布,其核心產品,PPARα/δ雙重激動劑Elafibranor獲美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)治療原發性膽汁性膽管炎(PBC)孤兒藥認定。

美國加州福斯特城與中國上海,2019年8月6日

拓臻生物的合作伙伴GENFIT(納斯達克和泛歐交易所上市股票代號:GNFT)宣布,其核心產品,PPARα/δ雙重激動劑Elafibranor獲美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)治療原發性膽汁性膽管炎(PBC)孤兒藥認定。


拓臻生物最近自GENFIT獲得在大中華區開發、制造和商業化Elafibranor用于治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和原發性膽汁性膽管炎(PBC)的專有權。Elafibranor前期臨床試驗結果顯示針對NASH和PBC兩種適應癥的正面結果,并有可能成為未來聯合用藥療法的重要組成部分。


原發性膽汁性膽管炎(PBC)是以慢性進行性膽汁淤積為主要特征的自身免疫性肝病,由膽管損傷導致肝組織瘢痕化,稱為肝硬化。該疾病病因尚不明確,多見于中年婦女,許多患者不能從現有療法獲益,而成為一個尚未滿足的重大醫療需求。


在一項安慰劑對照,針對熊去氧膽酸(UDCA)反應不足的PBC患者進行的2期臨床試驗中,Elafibranor與安慰劑相比顯著降低堿性磷酸酶(ALP)水平而達到主要終點。對患者的有益作用還包括改善膽汁淤積標記物(GGT、5’-核苷酸酶)、脂質標記物(總膽固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯)和抗炎標記物(IgM、CRP、結合珠蛋白和纖維蛋白原)。


在這項試驗中,Elafibranor也達到了用于PBC藥物注冊的復合終點,進一步證明了其治療該疾病的巨大潛力和競爭力。今年上半年歐洲肝病會(EASL2019)期間,GENFIT展示了Elafibranor 針對PBC適應癥的2期臨床試驗詳細數據,此后Elafibranor獲得了FDA對該適應癥的突破性進展認定。


關于Elafibranor

Elafibranor是GENFIT產品管線中的核心產品,其作用于PPAR alpha/delta通路來治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH),需要每天口服一次。Elafibranor是PPAR作用機制里的First-in-class創新藥,且已經獲得了FDA的突破性進展授權。基于臨床數據,GENFIT相信Elafibranor有潛力從包括炎癥,胰島素敏感度,脂肪代謝,以及肝功能指標等不同維度控制NASH。二期臨床數據顯示Elafibranor對原發性膽汁性膽管炎(PBC)也有良好的療效,該適應癥也獲得了FDA的突破性進展認定。


關于原發性膽汁性膽管炎(PBC)

原發性膽汁性膽管炎(PBC)是以慢性進行性膽汁淤積為主要特征的自身免疫性肝病,由膽管損傷抑制肝臟清除體內毒素的能力引起,并可導致肝組織瘢痕化,也就是肝硬化。


關于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的重癥類型,由肝臟中脂肪過量堆積所致。NASH與慢性肝臟炎癥和肝細胞損傷有關,可導致纖維化、肝硬化,最終導致肝癌或肝功能衰竭。全球NAFLD和NASH發生率正快速上升,與肥胖發生率攀升有關。目前還沒有獲批用于治療NASH的藥物。


關于Terns Pharmaceuticals拓臻生物

Terns Pharmaceuticals拓臻生物是一家專注于慢性肝臟疾病以及癌癥的臨床階段全球創新藥企業,在中國上海和美國舊金山灣區均設有辦公室。公司目前正在推進一系列非酒精性脂肪性肝炎(NASH)以及癌癥領域的不同治療靶點的創新藥。拓臻擁有優異的疾病生物學,藥物化學,臨床研發團隊,致力于把更好的療法帶給中國的和全球的患者。


關于GENFIT

GENFIT是一家后期臨床開發階段的生物制藥公司,致力于在代謝和肝臟相關疾病中發現和開發創新診斷和治療方案。目前,這些疾病領域尚缺乏獲批的治療方案,有相當的醫療需求未被滿足。GENFIT是核受體藥物發現領域的領導者,擁有近20年的科研傳承和歷史。其最前沿候選藥物,Elafibranor,目前正處于一項關鍵的3期臨床試驗(“RESOLVE-IT”)以評估其對NASH的治療效果。GENFIT計劃在其PBC適應癥的2期臨床試驗正面結果后,于今年晚些時候啟動針對該適應癥的3期臨床試驗。作為GENFIT對NASH患者臨床管理的綜合方法的一部分,該公司還開發了一種新的、無創的、易于獲取的基于血液的體外診斷試驗,以確定適合藥物治療的NASH患者。公司位于法國里爾和巴黎,以及美國劍橋,擁有大約160名員工。GENFIT是一家上市公司,在納斯達克全球精選市場和泛歐交易所在巴黎監管市場的B區上市(納斯達克和泛歐交易所上市股票代碼:GNFT)。網址:www.genfit.com


前瞻性聲明

新聞稿包含了一些關于GENFIT的前瞻性聲明,包括1995年《私人證券訴訟改革法》所指的該等聲明,其中包括elafibranor針對原發性膽汁性膽管炎(PBC)適應癥Ⅲ期臨床試驗的啟動時間。某些詞語的使用,包括“相信”、“潛在”、“期望”和“將要”及類似表達,旨在標注前瞻性陳述。


盡管GENFIT認為其預期是基于公司管理層的當前預期和合理假設,但這些前瞻性聲明存在許多已知和未知的風險和不確定性,并可能由此導致實際結果與前瞻性聲明中表達、暗示或預測的信息不同。


這些風險和不確定性包括(但不限于)研究和開發中固有的不確定性,包括正在進行和計劃開展的臨床試驗的安全性、生物標志物的進展和結果的不確定性,監管機構對候選藥物/診斷方法的審查和批準及GENFIT持續籌集資金以資助其開發的能力的不確定性,以及GENFIT在法國金融市場管理局(“AMF”)公開登記在案的聲明中討論或指出的風險和不確定性:包括GENFIT于2019年2月27日根據N°D.19-0078向AMF提交的2018年注冊文件第4節“主要風險和不確定性”中所列(該文件可在GENFIT的網站(www.genfit.com)和AMF的網站(www.amf-france.org)上查閱),以及向美國證券公司提交的報告,包括GENFIT于2019年3月26日發布的最終招股說明書,以及公司向AMF或SEC提交或以其他方式公開的后續文件和報告。


此外,即使GENFIT的成果、業績、財務狀況和流動性,以及其所在行業的發展與此類前瞻性聲明一致,它們也可能無法預測未來的結果或發展。在此做出的前瞻性聲明僅代表本文件發表之日的觀點。除適用法律要求外,GENFIT不承擔任何更新或修訂任何前瞻性信息或聲明的義務,無論是由于新信息、未來事件或其他原因。


更多信息,請訪問www.ternspharma.comwww.iegsnc.icu


Terns Pharmaceuticals 拓臻生物

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